中国生物制药(01177)：TQB3454片“IDH1抑制剂”新药上市申请获得受理

智通财经APP讯，中国制药制剂中国生物制药(01177)发布公告，生物上市申请受理集团附属公司正大天晴药业集团股份有限公司（正大天晴）自主研发的新药国家1类创新药TQB3454片（IDH1抑制剂）已向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交新药上市申请（NDA）并获得受理，拟用于治疗伴IDH1突变的中国制药制剂晚期胆道癌（BTC）。凭借显著的生物上市申请受理临床获益，TQB3454已于2023年4月获CDE纳入突破性治疗品种，新药并于2026年5月被纳入优先审评审批程序。中国制药制剂

作用机制：特异性抑制IDH1突变，生物上市申请受理逆转表观遗传异常

TQB3454是新药集团自主研发的一款IDH1抑制剂，其核心机制在于特异性抑制IDH1突变酶的中国制药制剂活性，从而降低下游致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生物上市申请受理水平。通过降低2-HG，新药TQB3454能够逆转由2-HG异常升高所致的中国制药制剂DNA及组蛋白高甲基化状态，恢复染色质正常结构，生物上市申请受理进而诱导突变细胞恢复正常分化和发育进程，新药发挥抗肿瘤效应。

临床数据：III期研究阳性，全球第二、国内首个

本次上市申请基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究（TQB3454-III-01）。该研究旨在评估TQB3454在既往接受过含吉西他滨和氟尿嘧啶类方案治疗失败的伴IDH1突变晚期胆道癌患者中的有效性与安全性。

关键研究结果如下：
* 疗效显著：与安慰剂相比，TQB3454可显著降低患者的疾病进展或死亡风险，无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均获得显著延长。
* 安全性良好：安全性谱与已知风险一致，未发现新的安全性信号。
* 里程碑意义：这是全球第二、国内首个在胆道癌领域取得阳性结果的IDH1抑制剂III期研究。

市场背景：高发病率与未满足的临床需求

胆道癌主要包括胆管癌（肝内胆管癌、肝门部胆管癌、远端胆管癌）及胆囊癌，约占全部消化系统肿瘤的3%，以腺癌为主。该疾病侵袭性强，预后极差，5年生存率不足5%。全球范围内，胆道癌发病率呈逐年上升趋势，其中亚洲国家最为高发。

在胆道恶性肿瘤中，IDH1突变主要发生于肝内胆管癌，突变率约为4.9%~20.0%。目前，国内尚无同靶点药物获批用于胆道癌治疗，临床需求远未得到满足。TQB3454有望填补该领域的市场空白，为国内IDH1突变胆道癌患者提供全新且高效的治疗选择。

(责任编辑：时尚)